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1歲患兒住院4天花費(fèi)55萬 到底什么藥這么貴？
2021年09月13日 15:17:44
來源：化工儀器網(wǎng) 作者：吳吳吳 點(diǎn)擊量：8161
脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種與漸凍癥相似的病癥，是罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，兒童發(fā)病率約為1/6000-1/10000，居兒童致死性常染色體遺傳病的第二位。
【化工儀器網(wǎng) 時事熱點(diǎn)】近日，一則1歲嬰兒住院4天花費(fèi)55余萬元的新聞引發(fā)民眾熱議，新聞中的票據(jù)顯示患兒的治療總金額高達(dá)553639.2元，西藥費(fèi)為550177.2元，光是藥物費(fèi)用就占了4天治療總金額的99.37%。
55萬元天價治療費(fèi)事件在網(wǎng)絡(luò)上持續(xù)發(fā)酵，西安交通大學(xué)附屬第二醫(yī)院給出了回應(yīng)。
醫(yī)院方面稱，該名患兒所患的病癥是脊髓性肌萎縮癥(SMA)，全國兒童精神疾病專家根據(jù)患兒的臨床表現(xiàn)以及基因檢查結(jié)果診斷后，與家長溝通并簽署知情同意書，決定使用諾西那生鈉(Spinraza)為患兒治療。在藥物使用方面，公立醫(yī)院實(shí)行“藥品零加成”，也就是說并不存在網(wǎng)絡(luò)上謠傳的“醫(yī)院故意非患者使用高價藥”一事。
冷靜下來之后，網(wǎng)民們開始思考，脊髓性肌萎縮癥究竟是什么病？為什么治療這么費(fèi)錢呢？
一、罕見病與救命藥
脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種與漸凍癥相似的病癥，是罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，兒童發(fā)病率約為1/6000-1/10000，居兒童致死性常染色體遺傳病的第二位。
SMA是由缺乏功能性SMN1基因引起的，該基因能夠解碼遍布全身的運(yùn)動神經(jīng)元生存蛋白，一旦缺失可導(dǎo)致運(yùn)動神經(jīng)元死亡和不可逆的丟失，是一種致死率、致殘率非常高的疾病，該病會影響肌肉功能，患兒通常在抬頭、吞咽和呼吸方面都有問題，其發(fā)病的嚴(yán)重程度與患者年齡呈反比，若不及時治療，90%以上的患者會在2歲時因呼吸衰竭死亡。
2018年，SMA作為一種高發(fā)生率、死亡率、以及致殘率的疾病，被列入我國《第一批罕見病目錄》。數(shù)據(jù)顯示，全球SMA患者約為50萬人，目前中國SMA患者的人數(shù)約為3萬人，按每年新生人口1500萬來推算，國內(nèi)每年新增SMA患者約為1500-2500例。
二、救命特效藥 在發(fā)達(dá)國家也屬高價
在沒有特效藥問世之前，大多數(shù)SMA患者只能在疾病的折磨下痛苦離世，截止至目前，國際上一共有三款治療SMA的藥物問世，它們分別是渤健公司的Spinraza、諾華集團(tuán)旗下的Zolgensma和羅氏的Evrysdi(Risdiplam)，而Spinraza正是開頭的新聞中的患兒使用的藥物。
諾西那生鈉（Spinraza）
Spinraza于2016年由美國FDA獲批上市，是全球首個SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物。2019年2月，Spinraza在中國獲批上市，成為中國首個能治療SMA的藥物，當(dāng)時的價格為70萬元，直到2021年1月才降為55萬元。
而這里說的55萬元，也僅為一針Spinraza的價格。使用Spinraza治療的患兒第一年需要打6針，此后每年3針，而且需要終身用藥。這也就意味著僅在第一年，患兒家庭就需要支出330萬的藥物費(fèi)用，此后每年需要支出165萬。
在美國，Spinraza的價格更貴，一針的單價是12.5萬美元，第一年的治療價格為76.2萬美元，折合約491.5萬人民幣，此后每年需支出245.75萬元，比國內(nèi)價格更高。
Zolgensma
2019年5月，諾華集團(tuán)的Zolgensma獲美國FDA批準(zhǔn)上市。Zolgensma是全球首個治療SMA的基因療法，它能將SMN進(jìn)行轉(zhuǎn)基因改良，提高其生成SMN蛋白的能力，僅需一次給藥，就能實(shí)現(xiàn)長期緩解甚至治愈，被稱為“神藥”。
但Zolgensma既被稱為“神藥”，也有著“全球最貴的藥物”的頭銜，美國方面對它的定價為210萬美元1針，折合人民幣約1354.5萬元，在價格方面長遠(yuǎn)來顯然是一次給藥的Zolgensma更為劃算。
利司撲蘭（Evrysdi）
2020年8月，羅氏的Evrysdi獲得美國FDA批準(zhǔn)，它是第一個治療SMA的口服療法，可實(shí)現(xiàn)在家給藥，通過口服或者飼管治療2個月以上兒童和成年SMA患者。Evrysdi是SMA治療史上一個重要的里程碑，它的出現(xiàn)意味著SMA進(jìn)入了口服治療的新階段。
2021年6月，Evrysdi經(jīng)過國家藥品監(jiān)督管理局審批后在中國上市，每瓶的價格為6.38萬元，需要每日服用，一年的治療費(fèi)用約為2297萬元。
三、“孤兒藥”入醫(yī)保可行嗎？
據(jù)《美國醫(yī)學(xué)雜志》估算，一種新藥從研發(fā)到上市的平均成本約為13億美元，折合人民幣83.85億，新藥的專利保護(hù)期為20年，藥企必須在20年內(nèi)賺回藥品的研發(fā)費(fèi)用的同時讓投資商滿意。
再加上罕見病的發(fā)病率低，市場需求比一些廣譜性疾病小得多，薄利多銷的路子從一開始就被堵死，所以這些“孤兒藥”(治療罕見病的藥物)一經(jīng)問世就是天價。
中國的3萬SMA患者，沒幾個能像開頭新聞里的家庭一樣，用得起Spinraza，普通家庭想要用藥，就只能求助于醫(yī)保。不過遺憾的是，除了澳大利亞以及日本分別將Spinraza和Zolgensma納入醫(yī)保外，其他國家離入醫(yī)保還有很長一段距離。
事實(shí)上，自2019年Spinraza國內(nèi)上市以來，就以被納入醫(yī)保談判日程。由于國家醫(yī)保局制定的醫(yī)保目錄適用于全國各地，需要保障進(jìn)入醫(yī)保目錄的藥每個地方都能用得起。對于經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)的地區(qū)來說，在保障罕見病藥物以后，其他的基礎(chǔ)疾病就沒辦法保障，所以只能寄希望與國家出面與藥企談判，把藥品價格談下來。
但是對于研發(fā)藥物的藥企來說，它們既要收回成本，又要保證投資的資本滿意，降價一事遙遙無期。SMA治療藥物進(jìn)醫(yī)保，最早也得等到2036年Spinraza的新藥專利保護(hù)期過期，到時候我們用的說不定是價格為更便宜的仿制藥。
后記：在醫(yī)藥領(lǐng)域，藥品分為專利藥(原研藥，本文所提的三個藥品就是專利藥)和非專利藥(仿制藥)，專利藥的前期研發(fā)需要投入資金與時間，成功上市后會享受很長一段時間的專利保護(hù)，藥企可借此收回成本獲得利潤。仿制藥是在專利藥的專利保護(hù)期到期后研發(fā)上市的藥物，與被仿制的藥品含有相同的活性成分、適應(yīng)癥、劑型、規(guī)格、給藥途徑等。數(shù)據(jù)顯示，大部分仿制藥的價格都在原研藥的9%左右，仿制藥能夠提供更加充足的臨床，大幅度降低藥品價格，減輕患者負(fù)擔(dān)，提升社會醫(yī)療服務(wù)水平。
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